Dosud byla naprostá většina léků na vzácná onemocnění dostupná jen v režimu výjimky, takzvaně na § 16. Pokud takový lék lékař předepsal, nemohl ho pacient dostat automaticky. Bylo zapotřebí požádat pojišťovnu o individuální souhlas a tuto žádost v pravidelných intervalech opakovat. To se na začátku letošního roku změnilo. Vstoupila totiž v platnost novela zákona č. 48/1997 Sb. o veřejném zdravotním pojištění, která pro léčivé přípravky na vzácná onemocnění vytvořila specifický postup pro stanovení úhrady. Tento postup nově bere ohled vedle čistě medicínských a ekonomických kritérií také na dopad nemoci na život pacientů a další tzv. měkká kritéria. Správního řízení, v němž se o stanovení podmínek úhrady léků rozhoduje, se nově vedle zdravotních pojišťoven, státních orgánů a odborníků mohou zúčastnit také pacientské organizace.
Systém stanovení maximální ceny, výše a podmínek úhrady léčivých přípravků určených k léčbě vzácných onemocnění, jak se celý postup oficiálně nazývá, má dvě části: hodnocení (assessment) a posuzování (appraisal). První část řízení, hodnocení, probíhá ve Státním ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL). Podle zákona má trvat 110 dní, nicméně řízení bývá v praxi často přerušeno například proto, že si SÚKL vyžádá další podklady. Výstupem první části řízení je hodnotící zpráva, kterou vydává SÚKL.
V první části správního řízení podávají jeho účastníci, tedy i pacientské organizace, svá vyjádření a další podklady na SÚKL. Na to mají 30 dní od zahájení řízení. Účastníci se také mohou vyjádřit k již dokončené hodnotící zprávě ve lhůtě 15 dní. Poté SÚKL odesílá hodnotící zprávu na ministerstvo zdravotnictví, kde začíná druhá část řízení, posuzování.
Ministerstvo zdravotnictví zřídilo pro druhou fázi správního řízení poradní orgán, ve kterém jsou rovně zastoupeny zdravotní pojišťovny, stát, odborné společnosti a pacientské organizace. Tento poradní orgán rozhoduje ve lhůtě 30 dní o tom, jestli doporučí nebo nedoporučí úhradu posuzované terapie.
Jednání poradního orgánu je ústní a mělo by se ho zúčastnit vždy 8 členů, dva za každý segment. Aby došlo k vyloučení konfliktu zájmů, nemohou se na rozhodování podílet ti, jichž se léčba profesně nebo osobně týká. Z tohoto důvodu je tedy počet jmenovaných členů poradního orgánu vyšší.
Na základě doporučení poradního orgánu vydá ministr zdravotnictví závazné stanovisko a SÚKL vydá konečné rozhodnutí.
Jaké jsou dosavadní zkušenosti?
Rozhodování o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění podle nových pravidel se rozbíhá poměrně pomalu. Nicméně k polovině listopadu bylo podáno celkem 13 žádostí. Z toho jedna terapie, určená pro SMA, již celým procesem úspěšně prošla a má od září 2022 kladné rozhodnutí o úhradě. Do konce roku očekáváme dokončení správního řízení ještě asi dvou nebo tří přípravků. Žádost o úhradu podává držitel rozhodnutí o registraci léčivého přípravku, tedy výrobce nebo jím pověřená farmaceutická společnost. Zajímavé je, že žádost může podat i zdravotní pojišťovna, a to se již v jednom případě také stalo.
Na hodnocení nového systému je nyní ještě brzy. Nicméně věřím, že bude přínosný nejen pro pacienty, kteří získají jistotu, že jejich lék bude dostupný, a lékaře, kterým ubyde administrativní zátěž, ale také pro všechny ostatní, díky tomu, že nyní jsou jasně daná pravidla.
René Břečťan, ČAVO
